Terapia génica devuelve visión a niños nacidos ciegos y transforma sus vidas

Cuatro niños que nacieron con ceguera debido a una rara enfermedad genética han experimentado notables mejoras visuales gracias a una innovadora terapia génica desarrollada en Reino Unido. Antes del tratamiento, apenas podían distinguir entre la oscuridad y la luz, pero ahora algunos pueden realizar actividades cotidianas como dibujar y recoger objetos, transformando su calidad de vida y desarrollo.

El tratamiento, realizado en el Moorfields Eye Hospital de Londres, consiste en inyectar copias sanas del gen AIPL1 en la retina mediante una cirugía mínimamente invasiva. Las copias genéticas, transportadas por un virus inofensivo, ayudan a las células oculares a recuperar su funcionalidad y prolongar su supervivencia. Según los médicos, esta intervención temprana puede tener un impacto decisivo en el desarrollo de los pequeños.

Jace, un niño de dos años de Connecticut (Estados Unidos), fue uno de los beneficiados. Tras la operación, sus padres notaron cambios sorprendentes: comenzó a reaccionar a la luz solar y a interactuar mejor con su entorno. “Ahora recoge juguetes y hace cosas que antes no podía gracias a su visión”, comentó su madre emocionada.

La terapia está dirigida a tratar una forma grave de amaurosis congénita de Leber, que afecta la capacidad de las células oculares para procesar la luz y el color. Los cuatro pacientes del ensayo, provenientes de Estados Unidos, Turquía y Túnez, mostraron mejoras más allá de las expectativas para el curso natural de la enfermedad.

El profesor James Bainbridge, uno de los cirujanos líderes del proyecto, destacó la relevancia del tratamiento: “La pérdida de visión en la infancia afecta gravemente el desarrollo. Esta terapia puede transformar la vida de los niños más afectados, permitiéndoles interactuar mejor con su entorno y sus familias”.

Los resultados ofrecen un rayo de esperanza para muchas familias que enfrentan condiciones similares, mientras los expertos continúan investigando la expansión de esta terapia a más pacientes en el futuro.